我国自主研发新药获批将为生长激素缺乏症患者提供新的治疗选择

由我国自主研发的1类新药——Y型40kD聚乙二醇长效生长激素“怡培生长激素注射液”29日获国家药品监督管理局批准上市。该药适用于治疗3岁及以上儿童的生长激素缺乏症所致的生长缓慢，其上市将为相关患者提供了新的治疗选择。

生长激素缺乏症是一种由于内源性生长激素分泌不足所导致的内分泌代谢性疾病，主要以身材矮小为主要临床表现。生长激素缺乏的儿童，可能导致成年期代谢紊乱、心理障碍及慢性病风险增加，严重影响终身健康与生活质量。

据悉，“怡培生长激素注射液”采用独创的Y型40kD聚乙二醇长效修饰技术，其结构及工艺专利已获中国、美国、欧洲和日本等多个国家和地区授权，在保证疗效的同时起始剂量更低，免疫原性更低，安全性更好。其临床价值在多项研究中得到验证，三期临床研究显示，仅需每周1次给药，且无注射时间限制，有效减轻患者心理负担，提高依从性。

该生长激素注射液采用“次抛型”设计，与卡式瓶制剂的多次使用不同，这种设计可有效降低潜在污染风险，同时避免药物因长时间存放及反复置于室温而影响有效性和安全性。制剂配方采用无防腐剂设计，有效杜绝了儿童长期用药时防腐剂带来的潜在危害。此外，该注射液在保证疗效的同时起始剂量更低，医生根据患者的实际情况调整给药剂量的空间大，为更多患者带来新选择。

“怡培生长激素注射液”由厦门特宝生物工程股份有限公司研发。该企业经过20多年的技术积累，构建了以“聚乙二醇长效化药物”为核心的创新平台技术。目前，应用该平台技术已上市3款国家1类新药，并应用于临床实践，疗效和安全性获广泛认可。